基因療法治癒血癌創先河 英醫生度身改造免疫細胞救1歲嬰

【明報專訊】英國醫學界以突破技術，「度身訂做」基因改造免疫細胞，使一名罹患血癌的1歲女嬰發揮體內免疫功能殺滅癌細胞，締造奇蹟。這宗全球首例為同類患癌孩子康復帶來曙光。


注射兩月後 確認女嬰無血癌

理查茲（Layla Richards）去年6月出生時表面上很健康，3個月後突然出現心跳急促、異乎尋常地嘔奶及啼哭，經血液檢驗後證實患有急性淋巴性白血病，而且是醫生口中最嚴重的一種，只有1/4病人能存活。她先後接受過幾輪化療乃至骨髓移植，可是癌細胞還是重臨，以致醫生都叫其父母考慮讓孩子接受善終。孩子父母向醫生尋求別的選擇，獲轉介到尚在研究用修改細胞抗癌、只有老鼠實驗成功例子的倫敦大奧蒙德街醫院。


經道德委員會批准，專家給女嬰注射入1毫升基因改造免疫細胞UCART19。這些細胞源自捐贈冷藏「T細胞」，即在人體免疫系統上發揮重要作用的白血球細胞。


免疫學教授：基因技術里程碑

研究人員在其中添加了一個專門對付白血病細胞的基因，又消除了可能導致排斥的其他基因，T以及令它們不會受醫生用來抑制患者免疫系統的藥物影響。兩周後，女嬰開始出疹，顯示那些細胞開始發揮作用。到注射後兩個月，醫生確認女嬰再沒有白血病，她可以接受第二次骨髓移植，「換掉」她體內整個血液和免疫系統。女嬰留院1個月後，已能康復出院。


該院骨髓移植主任維斯（Paul Veys）說﹕「由於這是首度使用這種療法，我們並不知是否或何時行得通，故知道成功時均欣喜若狂。她的血癌是那麼猛烈，有這反應近乎是奇蹟。」


該院免疫學顧問暨細胞基因治療教授卡西姆（Waseem Qasim）稱此為基因技術里程碑，「若複製到，在治療白血病和其他癌症上它可能標誌一大進展」。有關方面擬於明年初起作正式臨牀實驗。