病友赴台交流「盼新藥破困局」

【蘋果日報】是次台灣龐貝氏症交流活動有五名香港及內地病友參與，其中33歲需長期坐輪椅及使用呼吸機的賴凱詠（Joe），更是20年來首次外遊。這次旅程毫不容易，坐飛機需家人全程手扶其頸支撐，但他指一切很值得，除能到台灣與病友交流，更得知將有新藥面世，希望能打破此病不能逆轉的困局。
團體：港罕見病政策落後
九歲確診龐貝氏症的Joe，求藥12年於2010年獲批資助用酵素治療，但肌肉萎縮及脊柱側彎嚴重，肺功能大受影響需長期用呼吸機，但他未有放棄積極工作，現於政府部門任文書工作。今次是他首次全家同遊，雖然困難重重，例如要帶兩部呼吸機及多個備用電池供全日使用，他坦言一切很值得，因知道新藥將面世，有望改善病情。
現時酵素療法費用每人每年300萬元以上，發明酵素療法的台灣中研院院士陳垣崇接受《蘋果》訪問時透露，三年後有關藥物專利期將到，相信屆時藥費將會下調。第二代酵素治療兩至三年後可推出，相信在治療上將不斷改進。
香港黏多醣症暨罕有遺傳病互助小組副主席、同患龐貝氏症的Joe弟弟賴家衞（Terry）指，在香港罕見病政策上，台灣較香港行前很多，包括已就罕病立法，預防、診斷、用藥等有完備政策；他希望香港能效法台灣引入新生兒篩檢，而醫生在用藥自由度更大，包括可因應病情調整劑量等。
■記者嚴敏慧
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